La biotecnològica catalana AbilityPharma i el Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), tots dos membres de Catalonia.health, participen de manera destacada en el projecte europeu PHOENIX, finançat amb 8,5 milions d'euros per la Unió Europea a través del programa Misión Cáncer de Horizon Europe. El VHIR n'assumeix la coordinació juntament amb l'Hospital Universitari Vall d'Hebron, mentre que AbilityPharma hi aporta el seu fàrmac experimental "Ibrilatazar" (ABTL0812), que compta amb la Designació de Malaltia Pediàtrica Rara per part de la FDA nord-americana.
Un primer assaig clínic pediàtric per a ibrilatazar
PHOENIX impulsarà el primer assaig clínic de fase I/II d'ibrilatazar en població pediàtrica, dirigit a nens, nenes i adolescents d'entre 6 mesos i 18 anys amb neuroblastoma en recaiguda o resistent al tractament, i amb altres tumors sòlids agressius per als quals no existeixen alternatives terapèutiques.
L'assaig avaluarà ibrilatazar en combinació amb quimioteràpia o immunoteràpia, atès que estudis previs han demostrat que pot potenciar l'efecte d'aquests tractaments sense afegir toxicitat. Els objectius principals seran establir la dosi recomanada del fàrmac i avaluar-ne la seguretat i l'activitat antitumoral. De forma paral·lela, s'investigaran possibles biomarcadors predictius, inclosa la biòpsia líquida basada en l'anàlisi d'ADN circulant en sang, per anticipar l'evolució dels pacients i la seva resposta al tractament, i es recollirà també la perspectiva de pacients i famílies sobre la qualitat de vida i l'acceptabilitat del tractament.
L'inici de l'assaig, en el qual participaran uns 50 pacients, està previst per a 2026, un cop completat l'estudi ETNA, actualment en marxa, que determinarà la dosi de fàrmac per a la població pediàtrica. Per facilitar l'administració en infants, s'està desenvolupant una formulació específica en suspensió oral, en lloc de la càpsula utilitzada en adults.
Una nova via terapèutica per reduir els efectes secundaris
Ibrilatazar actua de manera diferent a la quimioteràpia tradicional: en lloc de danyar l'ADN, indueix la mort selectiva de les cèl·lules tumorals activant mecanismes naturals de defensa cel·lular i preservant les cèl·lules sanes. Ibrilatazar ha mostrat una excel·lent tolerabilitat i senyals d'eficàcia en assajos clínics de fase 2 en adults amb càncers de pàncrees, pulmó i endometri, i ha obtingut bons resultats en estudis preclínics amb models de neuroblastoma.
Declaracions dels responsables
El Dr. Lucas Moreno, cap del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i co-responsable del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR, ha assenyalat que els nens i adolescents amb càncer necessiten teràpies adaptades a la seva biologia i edat, que siguin eficaces però també menys tòxiques, i ha subratllat que amb aquest estudi es busquen alternatives que no només prolonguin la vida sinó que també millorin la qualitat de vida dels pacients i les seves famílies.
El Dr. Miquel Segura, co-responsable del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR i coordinador del projecte, ha destacat que l'assaig és el resultat de molts anys de recerca rigorosa al laboratori, i ha recordat que el seu equip va participar en la caracterització del mecanisme d'acció d'ibrilatazar en models cel·lulars i animals abans d'arribar a aquesta fase clínica. Segura ha assenyalat que veure com aquest esforç es concreta en una opció real per a nens i adolescents amb càncer és una gran satisfacció i una font d'esperança.
El Dr. Carles Domènech, CEO i cofundador d'AbilityPharma, ha remarcat que el mecanisme d'acció d'ibrilatazar obre una via terapèutica diferent, amb potencial aplicació en diversos tipus de tumors, inclosos els pediàtrics, i ha destacat que col·laborar amb el VHIR en aquest assaig acadèmic és una oportunitat per avançar cap a teràpies oncològiques més segures per a la població infantil i adolescent.
Comentaris