L’empresa biofarmacèutica Oryzon Genomics, membre de Catalonia.health, ha presentat dades clíniques positives actualitzades de dos assajos clínics amb el seu inhibidor selectiu de LSD1, iadademstat, en leucèmia mieloide aguda (LMA), en el Congrés Anual 2026 de l'Associació Europea d'Hematologia (EHA), celebrat l'11 de juny. 

Assaig ALICE-2: resposta global del 100% en primera línia 

L'assaig clínic de Fase Ib ALICE-2 (NCT06357182), patrocinat per la Oregon Health & Science University (OHSU), avalua iadademstat en combinació amb azacitidina i venetoclax en pacients amb LMA de nou diagnòstic no aptes per a tractament intensiu. Les dades presentades a l'EHA mostren una taxa de resposta global (ORR) del 100% (18/18), una taxa de remissió completa composta (CRc) del 89% (16/18) i una taxa de remissió completa (CR) del 78% (14/18). Les remissions completes es produeixen de forma primerenca, la majoria d'elles durant el primer cicle de tractament. 

L'assaig ha mostrat eficàcia en diversos grups de risc genòmic d'alt risc: tots els pacients amb mutació TP53 (2/2) van assolir una remissió completa i van mostrar una reducció de la freqüència al·lèlica de la variant TP53, i tots els pacients amb mutacions en la via RAS (3/3) van assolir igualment una remissió completa. Amb una mediana de seguiment de 8 mesos, les taxes estimades de supervivència global (OS) i supervivència lliure d'esdeveniments (EFS) a 12 mesos van ser del 79% i el 71%, respectivament. Nou pacients van poder passar a trasplantament al·logènic de cèl·lules hematopoètiques (TCH), amb una taxa estimada d'OS a 12 mesos del 88%. La combinació ha continuat mostrant un perfil de seguretat favorable. 

Assaig FRIDA: CRc del 67% en pacients en recaiguda o refractaris 

L'assaig clínic de Fase Ib FRIDA (NCT05546580), patrocinat per Oryzon, avalua iadademstat en combinació amb gilteritinib en pacients amb LMA en recaiguda o refractària amb mutació FLT3. Les dades presentades corresponen a la cohort d'expansió a la dosi farmacològicament activa seleccionada (75 μg de iadademstat), amb 23 pacients reclutats, dels quals 18 eren avaluables per a resposta. Els resultats mostren una taxa de CRc del 67% (12/18) en una població intensament pretractada, amb un perfil de seguretat manejable que no afegeix toxicitat al tractament estàndard. 

Declaracions dels responsables 

Carlos Buesa, CEO d'Oryzon Genomics, ha destacat la solidesa i consistència de les dades dels assajos ALICE-2 i FRIDA, i ha subratllat que el favorable perfil de seguretat i les senyals d'eficàcia de iadademstat reforcen la confiança en aquesta estratègia de combinació, també en poblacions de risc advers definides genòmicament. Buesa ha avançat que l'empresa espera comunicar les dades finals a finals d'any i avançar cap a un possible assaig registracional en LMA en primera línia el 2027, enfocat en poblacions de risc advers. 

Ana Limón, vicepresidenta sènior de Desenvolupament Clínic i Assumptes Mèdics Globals d'Oryzon, ha assenyalat que, històricament, un terç dels pacients amb LMA en primera línia no respon al tractament estàndard amb azacitidina i venetoclax, la qual cosa posa de manifest la necessitat de noves estratègies basades en triples combinacions. Limón ha destacat que les dades, cada vegada més madures, d'ambdós assajos continuen reforçant la inhibició de LSD1 com a estratègia terapèutica i que l'elevada proporció de pacients que han pogut passar a trasplantament al·logènic evidencia el potencial de millorar la supervivència a llarg termini.