Minoryx Therapeutics ha completat amb èxit l'assaig clínic de fase 1 del seu candidat MIN-102. El MIN-102 és un metabòlit del pioglitazona i es dirigeix a la adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD), una malaltia rara neurodegenerativa crònica i debilitant potencialment mortal. Existeixen dos principals fenotips clínics de X-ALD: adrenomieloneuropatia (AMN), caracteritzada per disfunció motora progressiva, i ALD cerebral (cALD), caracteritzada per una neuroinflamació severa que condueix a una mort prematura. Actualment, no hi ha tractaments farmacològics per a X-ALD. MIN-102 és l'únic producte en desenvolupament per a ús potencial en tots dos fenotips.

L'assaig de fase 1 ha estat un estudi combinat de dosi única i múltiple ascendent amb l'objectiu d'avaluar la farmacocinètica, la seguretat i la tolerabilidad del MIN-102 en voluntaris sans. A més, l'assaig ha inclòs l'avaluació de l'efecte dels aliments, l'avaluació de la penetració del cervell i els biomarcadores relacionats amb el receptor de PPAR Gamma. Basant-se en l'èxit de l'assaig de fase 1 s'iniciarà un assaig de fase 2/3 en pacients adults amb AMN en els propers mesos.

Pots ampliar aquesta informació al web de Minoryx Therapeutics.

Foto: El Dr Marc Martinell, CEO de Minoryx Therapeutics. © Minoryx