SpliceBio, una empresa de teràpia gènica que utilitza l’splicing de proteïnes per desenvolupar la propera generació de teràpies genètiques, ha anunciat la signatura d’un acord exclusiu de col·laboració i llicència amb Spark Therapeutics per utilitzar la plataforma d’splicing de proteïnes propietat d’SpliceBio amb la finalitat de desenvolupar una teràpia gènica per una malaltia hereditària de la retina no revelada. SpliceBio és membre de CataloniaBio & HealthTech.
Segons els termes de l’acord, SpliceBio i Spark duran a terme una col·laboració d’investigació utilitzant la plataforma s’splicing de proteïnes propietat d’SpliceBio, que ofereix la possibilitat d’abordar malalties que actualment no es poden tractar amb les teràpies gèniques existents perquè el gen necessari és massa gran per ser administrat per vectors derivats de virus adenoassociats (AAV). Spark tindrà drets mundials exclusius per desenvolupar, fabricar i comercialitzar una teràpia gènica derivada d’aquesta col·laboració de recerca dirigida a una malaltia hereditària de la retina no revelada. SpliceBio tindrà dret a percebre un pagament inicial i pagaments per la consecució de certes fites, de fins a 216 milions de dòlars, així com royalties sobre les vendes netes.
“Aquest acord de col·laboració i llicència és una gran oportunitat per desenvolupar una teràpia gènica nova en una àrea de gran necessitat. Estem orgullosos de que Spark Therapeutics reconegui el potencial de la nostra plataforma pionera de Protein Splicing i el profund impacte que podria tenir en el tractament de malalties hereditàries de la retina que no poden ser abordades eficaçment per altres enfocaments de teràpia gènica”, declara Miquel Vila-Perelló, CEO i cofundador de SpliceBio. “A més de la col·laboració amb Spark, continuem desenvolupant el nostre programa líder en la malaltia de Stargardt i continuem augmentant les nostres capacitats i ampliant el nostre propi pipeline de programes per desenvolupar teràpies que canviïn la vida dels pacients que ho necessiten”.
“Aquesta col·laboració exclusiva es basa en els innovadors programes de lideratge de Spark en teràpia gènica per a malalties hereditàries de la retina. La nostra innovadora teràpia gènica LUCTURNA® demostra la capacitat de transformar les vides dels pacients amb mutacions bialèliques al gen RPE65 els metges dels quals han determinat la seva elegibilitat per al tractament, alhora que proporciona possibles opcions de tractament alternatives per als pacients amb altres malalties hereditàries de la retina”, comenta Federico Mingozzi, Director de Ciència y Tecnologia de Spark Therapeutics. “Amb les nostres capacitats complementàries, els nostres profunds coneixements tècnics i les revolucionàries capacitats de la plataforma de SpliceBio, pretenem continuar avançant en el tractament de les malalties hereditàries de la retina, aportant noves teràpies gèniques transformadores a la clínica i, finalment, al mercat mundial”.
També et pot interessar:
Comentaris