L'empresa biotecnològica OneChain Immunotherapeutics, membre de Catalonia.health, ha anunciat resultats provisionals prometedors del seu assaig clínic en curs amb OC-1, la seva teràpia CAR-T, en pacients amb leucèmia/limfoma limfoblàstica aguda de cèl·lules T (T-ALL/T-LL) en recaiguda o refractària, un càncer de sang rar i agressiu que afecta tant nens com adults. Les dades van ser presentades el 17 de juny al Congrés 2026 de l'Associació Europea d'Hematologia (EHA).
Resultats de l'assaig de Fase 1
Les dades provenen de l'estudi de Fase 1 (EU CT Number 2024-514591-40-00), dissenyat per avaluar la seguretat i tolerabilitat d'OC-1, l'eficàcia clínica inicial i determinar els nivells de dosi adequats. Fins ara s'han avaluat els dos nivells de dosi més baixos, i la majoria dels pacients avaluables han respost al tractament, alguns d'ells amb una resposta completa. OC-1 ha mostrat un perfil de seguretat manejable en aquesta fase primerenca de desenvolupament, amb efectes secundaris coherents amb els habituals de les teràpies CAR-T i sense infeccions greus reportades en els pacients tractats.
L'assaig es du a terme a l'Hospital Sant Joan de Déu i a l'Hospital Clínic Barcelona, i continua reclutant pacients a mesura que l'estudi avança cap a nivells de dosi superiors, tant en població pediàtrica com adulta.
Una necessitat mèdica no coberta en malalties de cèl·lules T
La leucèmia/limfoma limfoblàstica aguda de cèl·lules T és un càncer rar i agressiu que, tot i que respon al tractament inicial en molts casos, presenta un pronòstic devastador quan recau o es torna resistent a la teràpia. En aquests pacients, les opcions terapèutiques disponibles són molt limitades. Malgrat els avenços de les teràpies CAR-T en alguns càncers de sang, el progrés en malalties de cèl·lules T ha estat més lent a causa de reptes científics i de fabricació específics d'aquesta indicació.
Declaracions dels investigadors principals
La Dra. Susana Rives, investigadora principal de l'estudi al Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) de l'Hospital Sant Joan de Déu, ha assenyalat que les opcions de tractament per als pacients amb leucèmia o limfoma de cèl·lules T en recaiguda o refractaris són extremadament limitades, i ha destacat que aquests resultats provisionals suggereixen que OC-1 podria oferir una nova oportunitat per a pacients amb un pronòstic molt advers.
La Dra. Núria Martínez-Cibrian, segona investigadora principal al Servei d'Hematologia i Hemoteràpia de l'Hospital Clínic de Barcelona, ha subratllat que l'assaig CARxALL és un primer estudi en humans i que, per tant, la seguretat és prioritària. Ha indicat que les toxicitats observades en els pacients infusionats han estat manejables i que no s'han registrat morts atribuïdes al tractament experimental.
Comentaris