Minoryx Therapeutics, membre de Catalonia.health, i el Grup Neuraxpharm han anunciat que s'ha completat el reclutament de l'assaig clínic global de Fase 3 CALYX, que avalua leriglitazona (NEZGLYAL®) en pacients adults masculins amb adrenoleucodistròfia cerebral (cALD), una malaltia neurodegenerativa rara sense opcions terapèutiques farmacològiques aprovades. Els resultats principals de l'assaig s'esperen per a principis de 2028 i donaran suport a una possible ampliació de la indicació aprovada a Europa i a la sol·licitud d'aprovació als Estats Units.
Un assaig global amb 41 pacients en centres d'excel·lència
CALYX és un assaig clínic global, aleatoritzat, de doble cec i controlat amb placebo que ha reclutant 41 pacients adults masculins amb cALD en centres d'excel·lència seleccionats als Estats Units, Europa, Amèrica del Sud i l'Índia. Els pacients inclosos presenten lesions cerebrals que capten gadolini i en els quals el trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (TCMH) no és recomanat o ha estat rebutjat pel pacient. L'assaig té una durada adaptativa, amb una primera lectura d'eficàcia als 18 mesos i avaluacions posteriors als 27 i 36 mesos si és necessari.
En paral·lel, cal recordar que el juliol de 2026 l'Agència Europea de Medicaments (EMA) va emetre una opinió positiva del seu Comitè de Medicaments d'Ús Humà (CHMP) recomanant l'autorització de comercialització de NEZGLYAL® sota circumstàncies excepcionals per al tractament de nens mascles d'entre 2 i 12 anys amb cALD amb lesions cerebrals que no capten gadolini. Aquesta recomanació es va basar en els resultats de l'assaig NEXUS i en evidència del món real procedent de programes d'ús compassiu, i va suposar el primer reconeixement regulatori europeu per a leriglitazona, en una indicació fins ara sense cap tractament farmacològic aprovat. Ara, l'aprovació definitiva de la Comissió Europea és imminent, i Neuraxpharm, soci estratègic de Minoryx a Europa, es prepara per al llançament comercial del producte.
Declaracions dels responsables
Arun Mistry, director mèdic de Minoryx, ha destacat que “El reclutament complet de CALYX és una fita important per confirmar el potencial modificador de la malaltia de la leriglitazona, ampliar l'autorització a la UE i obtenir l'aprovació de la leriglitazona als EUA. Amb la lectura de resultats prevista per a principis del 2028, assolir aquesta fita permet iniciar la planificació preliminar de la infraestructura reguladora i comercial als EUA.”
"Estem profundament agraïts als pacients, a les famílies i als grups de defensa globals per donar suport a l'assaig i per ajudar a avançar una nova opció terapèutica molt necessària per a la cALD", va expressar la Sílvia Pascual, vicepresidenta de Desenvolupament Clínic de Minoryx.
Francisco Jurado, director científic de Neuraxpharm, ha subratllat que “La finalització de la inscripció a CALYX marca una fita important en el desenvolupament de la leriglitazona i en la generació d'evidència clínica en pacients adults amb cALD. Juntament amb l'aprovació prevista per la Comissió Europea a finals d'aquest mes, aquest assoliment destaca el progrés continuat del programa de desenvolupament clínic i el seu potencial per donar suport a futures sol·licituds regulatòries en diferents poblacions de pacients amb cALD a Europa.”
Comentaris