L'empresa biotecnològica CONNECTA Therapeutics, membre de Catalonia.health, ha anunciat l'inici d'un assaig clínic de Fase IIa amb el seu programa més avançat, CTH120, en homes adults amb síndrome X fràgil (SXF). La fita arriba després dels resultats positius de seguretat obtinguts a la Fase I i representa un pas clau en l'evolució de la empresa.
CTH120 és una molècula petita nova de primera classe que actua sobre el receptor de tropomiosina quinasa B (TrkB), un regulador clau de la neuroplasticitat, és a dir, la capacitat del cervell per formar i adaptar connexions neuronals. L'SXF és la causa hereditària més comuna de discapacitat intel·lectual, amb una prevalença estimada d'aproximadament 3 de cada 10.000 individus, i actualment no disposa de cap tractament específic aprovat.
Disseny de l'assaig i objectius
L'assaig clínic de Fase IIa és un estudi multicèntric, aleatoritzat, doble cec i de grups paral·lels, dissenyat per avaluar CTH120 administrat dues vegades al dia en comparació amb placebo. Inclourà 30 homes adults d'entre 18 i 45 anys en una proporció 1:1. L'objectiu principal és avaluar la seguretat i la tolerabilitat del compost, mentre que els objectius secundaris inclouen la caracterització de la farmacocinètica i l'avaluació de l'eficàcia clínica.
L'estudi es durà a terme a l'Hospital del Mar Research Institute (HMRIB) a Barcelona i a l'Institut d'Investigació i Innovació Fundació Parc Taulí (I3PT) a Sabadell, dos centres amb àmplia experiència en SXF i trastorns del neurodesenvolupament i també membres de Catalonia.health. L'assaig està liderat pel Dr. Rafael de la Torre Fornell (HMRIB), conjuntament amb la Dra. Ana Aldea Perona (HMRIB) i la Dra. Ana Roche Martínez (I3PT). Sota el lideratge de la Dra. Mara Dierssen, al Centre de Regulació Genòmica (CRG), l'estudi també contribuirà a la identificació de biomarcadors específics vinculats a la neurobiologia de l'SXF.
L'estudi ha estat autoritzat per l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i està finançat pel Ministeri Espanyol de Ciència, Innovació i Universitats i el programa NextGenerationEU de la Unió Europea (CPP2022-009659).
Declaracions dels responsables
Jordi Fàbrega, cofundador i CEO de CONNECTA Therapeutics, ha destacat que l'inici de la Fase IIa representa una fita molt significativa per a la companyia. Fàbrega ha assenyalat que l'assaig s'ha dissenyat per avaluar la seguretat i la tolerabilitat de CTH120 i el seu benefici terapèutic potencial, i ha expressat la confiança de l'equip en que l'estudi podrà contribuir al desenvolupament d'un nou tractament modificador de l'SXF i servir com a prova de concepte de la plataforma de modulació de la neuroplasticitat de la companyia.
El Dr. Rafael de la Torre Fornell, investigador principal i coordinador de l'estudi a l'HMRIB, ha posat de manifest que l'SXF impacta profundament les funcions cognitives i conductuals i afecta severament la qualitat de vida de les persones que hi conviuen i la de les seves famílies. De la Torre ha subratllat que aquest assaig de Fase IIa és una oportunitat important per avaluar un mecanisme d'acció nou i molt prometedor i avançar en el coneixement clínic d'aquesta condició.
Comentaris