OneChain Immunotherapeutics, membre de CataloniaBio & HealthTech, ha obtingut la designació de Medicament Orfe de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) per a l’OC-1, una teràpia CAR T per al tractament de la leucèmia linfoblástica aguda. La companyia, que forma part de la 1a generació d’empreses accelerades en la BCN Health Booster, ja ha iniciat l’assaig clínic CARxALL per avaluar la seguretat i eficàcia del producte en humans. 

L’Orphan Drug Designation de l’FDA, atorgada a fàrmacs i productes biològics destinats a tractar, diagnosticar o prevenir malalties que afecten a menys de 200.000 persones als Estats Units, brindarà a la companyia una sèrie de beneficis com a crèdits fiscals, exempció d’unes certes taxes reguladores, exclusivitat de mercat i assessorament durant el desenvolupament clínic. 

“Aquesta designació és un reconeixement significatiu que subratlla la urgència i la necessitat de tractaments innovadors per a aquesta patologia. Es un pas crucial en el nostre camí per a brindar esperança als pacients que no compten amb altres opcions terapèutiques”, assenyala la Dra. Wilmar Castillo, directora d’Operacions Clíniques d’OneChain Immunotherapeutics (OCI).  

La leucèmia linfoblástica aguda és un tipus de càncer hematològic caracteritzat per la producció excessiva de limfòcits immadurs, que envaeixen la sang, la medul·la òssia i els teixits limfàtics, amb la capacitat de propagar-se a altres parts del cos en pocs mesos. Aquest càncer, agressiu i poc comú, representa menys de la meitat de l’1% de tots els càncers als Estats Units, i pot classificar-se en diversos subtipus, cadascun amb prevalences encara menors, depenent de factors com el tipus de limfòcit afectat i l’estadi de desenvolupament cel·lular. La teràpia de OCI està enfocada en un d’aquests subtipus. 

“La realitat és que el nostre producte va dirigit a una diana molt concreta, l’antigen CD1a, que s’expressa gairebé exclusivament en les cèl·lules tumorals dels pacients amb leucèmia linfoblástica aguda de cèl·lules T cortical”, explica Castillo. “Per a aquests pacients, la primera línia de tractament sol ser efectiva, però el pronòstic per a aquells que no responen a les teràpies existents és molt desfavorable”.