L’empresa biotecnològica CONNECTA Therapeutics, membre de Catalonia.health, ha anunciat l’inici de l’estudi per al programa de desenvolupament pediàtric de CTH120, un tractament FXS en investigació, després dels resultats positius de l'assaig de fase I.
Amb el suport d'una subvenció de 2,5 milions d'euros de l'EIC Accelerator en el marc del projecte FRAXCURE, CONNECTA és una de les 71 empreses seleccionades entre més de 1.200 sol·licitants a la convocatòria d'octubre de 2024. La subvenció permetrà a l’empresa completar activitats reguladores i preclíniques crítiques, inclosos estudis de seguretat, el desenvolupament d'una formulació oral adequada a l'edat i la presentació del seu Pla d'investigació pediàtrica per donar suport a l'aprovació reguladora d'un futur assaig de fase II de CTH120 en pacients pediàtrics amb FXS. CONNECTA també està planejant un assaig de fase IIb en adults per ampliar encara més l'evidència clínica que dona suport a CTH120.
El programa principal de CONNECTA, CTH120, és una teràpia modificadora de la malaltia de primera classe per a FXS. Construït sobre la plataforma de modulació de neuroplasticitat patentada de CONNECTA, CTH120 està en una posició única per abordar les necessitats no cobertes en FXS. Serveix com a prova de concepte per a l'expansió d'aquest enfocament modificador de la malaltia a altres trastorns del sistema nerviós central, com ara la síndrome de Rett, la síndrome de Down, la síndrome de DiGeorge, el trastorn de l'espectre autista (TEA), el trastorn per dèficit d'atenció amb hiperactivitat (TDAH) i el dolor neuropàtic.
Jordi Fàbrega, cofundador i CEO de CONNECTA Therapeutics, va dir: "No hi ha tractaments aprovats per a la SXF, un trastorn devastador que afecta el desenvolupament cognitiu, la conducta i la qualitat de vida dels infants i de les seves famílies, amb una durada de tota la vida. CTH120 té el potencial de redefinir l’atenció de la SXF gràcies a un mecanisme d’acció innovador i modificador de la malaltia que representa un avantatge tecnològic significatiu. La subvenció de l’EIC Accelerator és un punt d’inflexió, accelerant la nostra missió de portar esperança i un impacte durador a les famílies. Ens sentim honorats d’haver estat seleccionats per a finançament en una de les rondes de sol·licituds més competitives des del llançament del programa EIC Accelerator dins d’Horitzó Europa".
Comentaris