Crònica de l'última Lessons Learned
Ho dèiem quan vam anunciar la jornada Lessons Learned organitzada per l'associació d'empreses CataloniaBio i Biocat el dia 21 d'abril al Parc Científic de Barcelona: el desenvolupament clínic d’un fàrmac o dispositiu mèdic és un procés complex i suposa un repte de qualitat per a les biotecnològiques que encara no hi estan familiaritzades. Un grup d'emprenedors i experts de Catalunya i Balears han explicat les seves experiències per flexibilitzar-lo i optimitzar-lo.
Manel Cascalló, fundador i CEO de VCN Biosciences, una petita biotecnològica creada el 2009, ha remarcat que “el desenvolupament clínic està influenciat per unes normes de qualitat molt estrictes i, a banda de la implementació dels processos, implica que l'empresa ha d'assumir uns protocols i una manera de funcionar a la qual no estava acostumada”.
Cascalló, que ha moderat la jornada, ha plantejat que per optimitzar el desenvolupament clínic és necessari adoptar un pensament estratègic i “generar el màxim de valor per al nostre producte en el mínim de temps”. Això vol dir ser més eficients en cada fase de l'assaig clínic, des del disseny de l'estratègia, passant per la regulació, fins a la construcció d'aliances amb socis i la captació d’inversió.
En la definició de l'estratègia “el que marca la prioritat és el mercat” han coincidit en dir Manel Cascalló i Sergi Trilla, fundador i CEO de Trifermed, una empresa fundada el 2002 i dedicada a l'assessorament en partnering en l'àmbit de les ciències de la vida. “Aquella indicació on és regulatòriament més senzilla, on pots entrar i fer una prova de concepte permet aconseguir més fàcilment la primera ronda d'inversió i seguir endavant” ha matisat Cascalló.
Josep Lluís Falcó, Senior Manager d'Antares Consulting, ha recomanat que agradar a les agències reguladores i saber quins instruments posen a l'abast de les pimes és de gran ajuda. “És important treballar bé el plantejament i validar-lo amb ells, el que en diem briefing meeting i scientific advice” ha explicat. Per això, s'ha de definir correctament la segmentació, l'àrea geogràfica i el públic objectiu. Per exemple, “si agafem un nínxol petit, però suficientment gran perquè tingui interès, ens permetrà simplificar el desenvolupament clínic; i després l'agència ja ens deixarà fer una expansió”.
Quan els assajos es troben a la fase II “és interessant fer un early market access plan dels mercats als quals voldràs accedir” ha comentat Falcó “i fer consultes a les Health Technology Assessment per conèixer la seva opinió i feedback ja que t'ajuden a trobar el camí”.
Després de l'estratègia reguladora, ve el partnering de codesenvolupament i comercial. “Mai ens acostarem a un soci sense un procés regulador ben definit, un assessor i sense saber on estem, on hem d'arribar, amb quant temps i quants diners hem d'invertir” ha comentat Sergi Trilla. Des del primer dia tota aquesta planificació cal emmarcar-la en un model de negoci “més que un pla de negoci, que al final és un pla executor” recomana Trilla. Tanmateix, s'ha de mostrar que el model de negoci és sostenible i, sobretot, que la proposta de valor i les oportunitats són elevades. “Expliqueu quin és el vostre model de negoci i com hi encaixen ells. És un discurs molt atractiu tant per a qui us ha de finançar com per a qui s'ha d'involucrar” ha conclòs Trilla.
Les empreses necessiten socis en les diferents fases del desenvolupament clínic, de manera que cal establir una estratègia d'acords que les posi en valor i maximitzi la seva posició davant una negociació. En el cas de signar acords de codesenvolupament, es recomana indicar en el contracte la creació d'un comitè directiu que es reuneixi amb una determinada periodicitat. Trilla comenta que no és un handicap ser una empresa petita: “Si teniu una proposta que doni resposta a una necessitat rellevant, interesseu a les grans farma. De fet, us busquen”.
“El que espanta a les petites biotec, i a les grans farmacèutiques també, és el cost de la fase clínica ja que representa més del 70% del desenvolupament d'un fàrmac” ha comentat Raül Insa, fundador i CEO de SOM Biotech. SOM Biotech es va fundar el 2009 i amb cinc anys ha arribat al primer assaig clínic. Insa ha suggerit a la cinquantena de professionals que han participat a les Lessons Learned que es preguntin sempre perquè volen fer l'assaig clínic: “Si l'objectiu no és econòmic vol dir que només vull aportar informació i si és econòmic, el que vull és vendre'l i posar-lo al mercat”. Ambdós són lícits, però en aquest últim cas “hem de tenir clar que el nostre client és l'agència reguladora o la farmacèutica. No hem d'oblidar mai qui és el nostre client”.
Al llarg d'aquests anys, Insa ha observat que “a vegades als emprenedors ens falta demanar, assessorar-nos des d'un inici”.
A l'hora d'atreure finançament, el disseny del pla clínic té un impacte rellevant. “Nosaltres treballem amb adaptive designs, ja que són una eina flexible que permet modular el disseny clínic i oferir simultàniament un millor plantejament a l'agència reguladora i a l'inversor mitjançant la incorporació d’interim analysis, evitant haver d’esperar al final dels estudis clínics de llarga durada” explica Joan Perelló, fundador i CEO de Sanifit Laboratoris. Sanifit va obrir satisfactòriament un IND a la FDA amb un protocol de fase 1b/2 del medicament orfe SNF472 en pacients amb hemodiàlisi que es desenvoluparà a l'Hospital Clínic de Barcelona. Queda pendent l’aprovació de la l’Agència Espanyola del Medicament. Perelló reconeix que ha estat important l'assessorament en regulació que han rebut.
El disseny adaptatiu segueix amb rigor criteris científics, contempla les variacions que hi puguin haver en el protocol i “deixa la possibilitat d'anar per diferents camins” ha afegit Gemma Estrada, directora de Barcelona Clinical Trials Platform de Biocat.
Una estratègia en auge per escurçar el temps d'un assaig clínic és recollir i monitoritzar les dades en temps real, de manera que la biotecnològica pugui “anar capitalitzant aquest valor, refinar i testar el seu disseny d'R+D i escalar-lo als socis o inversors” ha explicat Gemma Estrada. Empreses que ja ho han posat en pràctica utilitzen els dispositius mòbils i apps per aconseguir aquestes dades de pacients. La legislació vigent obliga publicar tots els resultats del assajos clínics, de manera que “la recollida de dades en temps real beneficia la transparència, tot i que els reguladors no estan totalment preparats” ha admès Estrada.
Després d'escoltar les diferents experiències, els professionals que han assistit a la jornada Lessons Learned han obert el debat amb diverses qüestions. Una de les que ha generat més discussió és l'elecció de les Contract Research Organization (CRO). A títol d'exemple, Joan Perelló de Sanifit no ha tingut inconvenient en explicar que valoren l'expertesa en l'àrea terapèutica, el pressupost i exposa el temor de les petites biotecnològiques a l’hora de contractar les CRO de 10.000 treballadors davant el risc de ser desprioritzades. En canvi, a VCN Biosciences no tenen en compte el tamany i seleccionen les CRO que puguin entendre el punt de vista i la dinàmica d'una empresa com la seva: immediatesa en els resultats i compromís.
En aquest sentit, Gemma Estrada, que ha estat vinculada més de 20 anys amb laboratoris farmacèutics i CRO clíniques, ha comentat que “a part del preu, és important la confiança que et dónen. Les CRO són coneixedores dels timelines i particularitats regulatòries en els diversos àmbits geogràfics i et poden ajudar molt si ets una biotecnològica petita”.
Mira el vídeo de les Lessons Learned
Comments