Minoryx Therapeutics, empresa biotecnològica associada a CataloniaBio & HealthTech, ha rebut la designació de medicament orfe del seu principal candidat a fàrmac, la leriglitazona (MIN-102), per al tractament de l'atàxia de Friedreich per la US Food and Drug Administration (FDA) i l'Agència Europea del Medicament (EMA). El 2016 la va obtenir per al tractament de l'adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD).
Minoryx podrà rebre assessorament científic en el desenvolupament clínic i exclusivitat de mercat de 7 a 10 anys.
L'atàxia de Friedreich (FRDA) és una malaltia neurodegenerativa genètica greu i rara, que afecta una de cada 40.000 persones a tot el món i sovint comença entre els 5 i 18 anys d'edat. Els pacients només disposen de tractaments simptomàtics per controlar-la.
La leriglitazona té un efecte antioxidant, antiinflamatori i neuroprotector. Actualment, el fàrmac es troba en desenvolupament clínic avançat tant per al tractament de l’FRDA (Fase II) com la adrenomieloneuropatia (Fase II/III).
Aquesta setmana, la companyia participa al 10th World Orphan Drug Congress que se celebra a Barcelona amb la col·laboració de CataloniaBioHT.
També et pot interessar:
Foto: Marc Martinell, cofundador i CEO de Minoryx - © Minoryx Therapeutics
Comentaris