SpliceBio, empresa de medicaments genètics pionera en splicing de proteïnes per abordar malalties causades per mutacions en gens grans, ha anunciat que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat la seva sol·licitud de fàrmacs d'investigació (IND) per al programa principal SB-007. SB-007 és l'únic terapèutic en fase clínica que aborda la causa genètica de la malaltia de Stargardt amb el potencial de tractar tots els pacients amb totes les mutacions ABCA4. SpliceBio és membre de CATALONIA.HEALTH.
Miquel Vila-Perelló, CEO i cofundador de SpliceBio, explica: “L'autorització de la FDA IND de SB-007 és un assoliment important per SpliceBio i per als pacients amb la malaltia de Stargardt. Com a primer IND per a una teràpia gènica de Protein Splicing, és un gran pas endavant per demostrar el potencial d'aquesta nova modalitat terapèutica per abordar malalties causades per mutacions en gens grans com ABCA4. SB-007 és una teràpia gènica vectorial viral adenoassociada (AAV) destinada a restaurar l'expressió de la proteïna ABCA4 de longitud completa i l'única teràpia en fase clínica amb potencial per ajudar a tots els pacients de Stargardt. Esperem accelerar el desenvolupament clínic de SB-007, basant-nos en la designació de medicaments orfes concedida per la FDA el 2024, i avançar en aquesta terapèutica que pot canviar la vida dels pacients amb malaltia de Stargardt.”
SpliceBio té previst iniciar la inscripció a l'estudi ASTRA de fase 1/2 el primer semestre del 2025. ASTRA avaluarà la seguretat i l'eficàcia d'una dosi única de SB-007 administrada per via subretinal en pacients amb malaltia de Stargardt. El març de 2024, SpliceBio va llançar l'assaig POLARIS, un estudi pioner d'història natural de la malaltia de Stargardt patrocinat per l'empresa dissenyat per avaluar la progressió de la malaltia, perfeccionar els criteris d'elegibilitat i racionalitzar els criteris d'elegibilitat per a la inscripció accelerada a l'estudi ASTRA de fase 1/2. Aquest estudi permetrà als pacients amb malaltia de Stargardt beneficiar-se de diagnòstics més precisos, un seguiment més rigorós de la malaltia i un accés potencialment més ràpid a teràpies innovadores.
Comentaris