Oryzon Genomics S.A., companyia biofarmacèutica de fase clínica i líder europeu en epigenètica, i membre de Catalonia.health, ha anunciat que ha presentat el protocol del seu assaig clínic de Fase III PORTICO-2 davant de l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA), amb l'objectiu d'iniciar un assaig registracional per avaluar vafidemstat a pacients amb Trastorn Límit de la Personalitat (TLP). L'assaig es basa en els resultats encoratjadors observats a l'estudi previ de Fase IIb PORTICO, en què vafidemstat va demostrar reduccions significatives i clínicament rellevants en els criteris de valoració secundaris que mesuraven agressivitat i millora general del TLP. L'agressivitat és un domini de símptomes clau al TLP que actualment representa una important necessitat mèdica no coberta i serà el criteri de valoració primari a PORTICO-2. Vafidemstat, un inhibidor de LSD1 d'administració oral amb un nou mecanisme d'acció epigenètic, ha mostrat un perfil favorable de seguretat i tolerabilitat en múltiples estudis clínics.
“La presentació de PORTICO-2 davant la FDA representa un gran pas endavant per a Oryzon i per al camp de la neuropsiquiatria dels trastorns de la personalitat", comenta Carlos Buesa, CEO d'Oryzon. "El Trastorn Límit de la Personalitat és una malaltia altament incapacitant que no té tractaments farmacològics aprovats. Amb el seu nou mecanisme epigenètic, vafidemstat té el potencial d'esdevenir la primera teràpia dirigida específicament a tractar l'agressivitat i la millora general al TLP, oferint una esperança real per als pacients i els clínics que s'enfronten a aquest greu trastorn. Vafidemstat també té potencial per tractar l'agressivitat en altres trastorns del neurodesenvolupament i neurodegeneratius, i tenim previst explorar-ho en un nou assaig en agressivitat a TEA", afegeix.
El protocol de Fase III ha estat desenvolupat a través de múltiples interaccions i intercanvis constructius amb la FDA. El disseny final va ser refinat addicionalment amb la contribució científica d'experts a psiquiatria de reconeixement internacional, incloent el Dr. Alan Schatzberg (Universitat de Stanford), el Dr. Eric Hollander (Escola de Medicina Albert Einstein), el Dr. Emil Coccaro (Centre Mèdic Wexner de la Universitat Estatal d'Ohio) i la Dra. Sarah Fineberg (Universitat de Yale).
PORTICO-2 emprarà dues mesures de valoració clínica per a agressivitat: l'escala STAXI-2 Trait Anger (avaluada pel pacient) com a criteri de valoració primari, i l'escala Overt Aggression Scale- Modified (OAS-M) (avaluada pel clínic) com a criteri de valoració secundari clau. Criteris de valoració secundaris addicionals avaluaran millores clíniques més àmplies en la simptomatologia del TLP i en la qualitat de vida.
La companyia organitzarà un webinar amb líders d'opinió (KOL) les properes setmanes, en què es debatrà el disseny de l'estudi PORTICO-2, la important necessitat mèdica no coberta al TLP i el paper de l'agressivitat com a objectiu clínic.
PORTICO-2 serà un estudi aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo i multicèntric per avaluar tant l'eficàcia com la seguretat de vafidemstat en pacients amb TLP, i té previst aleatoritzar-ne 350 pacients.
Comentaris