Minoryx Therapeutics, una empresa biotecnològica en fase de registre centrada en el desenvolupament de teràpies per a trastorns orfes del sistema nerviós central (SNC), ha anunciat l'aprovació de la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA del seu assaig clínic de fase 3 (CALYX) de leriglitazona candidat principal, per tractar pacients d'adrenoleucodistròfia lligada a X (X-ALD) masculins adults amb adrenoleucodistròfia cerebral (cALD).

El protocol CALYX ha rebut l'aprovació de la FDA i l'IRB central. S'han completat importants preparatius per a l'inici de la prova i s'espera que el reclutament de pacients comenci a finals del segon trimestre del 2023, amb resultats previstos a finals del 2025.

"Minoryx se centra a oferir opcions terapèutiques als pacients amb X-ALD i ara tenim una ruta acordada cap almercat nord-americà amb un assaig de fase 3 dissenyat per confirmar el potencial de modificació de la malaltia de la leriglitazona". MarcMartinell, CEO de Minoryx, i va afegir: "CALYX es finançarà amb els fons de la Sèrie C juntament amb els ingressos de la nostra col·laboració estratègica europea amb Neuraxpharm. Esperem iniciar aquest assaig que podria proporcionar una opció terapèutica important per als pacients que pateixen aquesta devastadora malaltia orfe amb una necessitat mèdica important no coberta".

 CALYX inscriurà 40 pacients amb X-ALD homes adults amb cALD progressiva definida per la presència de lesions cerebrals que milloren el gadolini. CALYX es durà a terme en centres d'excel·lència seleccionats als EUA i Amèrica del Sud i Minoryx ha nomenat el doctor Ali Fatemi del Kennedy Krieger Institute de Baltimore, EUA com a investigador principal global de CALYX.