Minoryx Therapeutics, empresa biotecnològica en fase de registre centrada en el desenvolupament de teràpies per a trastorns del sistema nerviós central (SNC) orfes, ha anunciat que els primers pacients s'han inscrit en el seu assaig clínic de fase 3 als Estats Units (CALYX) de leriglitazona candidat principal per tractar Pacients d'adrenoleucodistròfia lligada a X (X-ALD) masculins adults amb adrenoleucodistròfia cerebral (cALD), una indicació òrfena sense opcions terapèutiques alternatives. L'empresa és membre de CataloniaBio & HealthTech.
"CALYX s'ha dissenyat com un assaig de Fase 3 per confirmar el potencial de modificació de la malaltia de la leriglitazona que vam detectar en els assaigs anteriors ADVANCE i NEXUS", explica Arun Mistry, CMO de Minoryx. "L'inici de la inscripció permetrà a Minoryx donar els últims passos cap a l'aprovació nord-americana de leriglitazona per al tractament de pacients amb X-ALD".
"Minoryx ha iniciat un extens programa de detecció prèvia per identificar pacients elegibles addicionals. Això impulsarà l'assaig de fase 3 CALYX i portarà la leriglitazona als pacients el més aviat possible", va dir Sílvia Pascual, vicepresidenta de desenvolupament clínic de Minoryx. "En pacients amb cALD, l'aparició de lesions que milloren el gadolini normalment precedeix una fase amb un creixement de lesions pronunciat i un deteriorament clínic ràpid. Per tant, Minoryx vol animar els pacients adults X-ALD a participar en el programa de predetecció per diagnosticar la cALD el més aviat possible".
CALYX és un assaig clínic de fase 3 aleatoritzat, aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo, que reclutarà 40 pacients homes adults amb cALD en centres d'excel·lència seleccionats als EUA i Amèrica del Sud. El punt final primari que mesura la supervivència i els criteris secundaris inclouen la puntuació de Loes, les principals discapacitats funcionals, les activitats de la vida diària i el deteriorament neurocognitiu important. Els centres dels EUA ja estan inscrivint pacients i es preveuen resultats a principis del 2026.
"La comunitat de pacients amb X-ALD està molt entusiasmada de tenir un estudi que comenci en cALD d'adults on actualment hi ha poques opcions disponibles", diu Kathleen O'Sullivan-Fortin, cofundadora d'ALD Connect. "Aquest estudi ajudarà a augmentar la comprensió de cALD i augmentar la consciència de la malaltia tant entre els pacients com els metges".
A Europa, la revisió de la sol·licitud d'autorització de comercialització (MAA) està en curs a l'EMA. Neuraxpharm, una empresa líder especialitzada en SNC i soci estratègic de Minoryx a Europa, es prepara per al llançament comercial de leriglitazona.
Foto: Marc Martinell, CEO de Minoryx
Comentaris