L'empresa biotecnològica Gain Therapeutics, membre de CATALONIA.HEALTH, anuncia l’administració al primer pacient amb malaltia de Parkinson en el seu assaig clínic de fase 1b del seu fàrmac GT-02287, una petita molècula al·lostèrica líder de la companyia en desenvolupament per al tractament del Parkinson amb o sense mutació GBA1.
L'assaig multicèntric de fase 1b està dissenyat per avaluar la seguretat i la tolerabilitat de GT-02287 en persones amb GBA1-PD i malaltia de Parkinson idiopàtica. Els punts secundaris inclouen la farmacocinètica, la modulació de la GCasa, els nivells de substrats de la GCasa i altres biomarcadors en plasma i líquid cefalorraquidi. La prova comptarà amb un màxim de 20 participants que rebran el GT-02287 diàriament durant tres mesos. Les dades provisionals de l'assaig Fase 1b es preveuen per a finals del 2Q 2025.
L'assaig fase 1b segueix al reeixit estudi de fase 1 de Gain en voluntaris sans completat durant el tercer trimestre de 2024, en el qual GT-02287 va demostrar un perfil de seguretat i tolerabilitat favorable, així com exposicions de plasma i CNS en el rang terapèutic projectat.
Gene Mack, president i CEO de Gain Therapeutics, ha esmentat: “L'inici de l'administració del fàrmac en el nostre assaig clínic de fase 1b representa un pas important en el desenvolupament clínic de GT-02287 i en la missió de Gain d'oferir una teràpia modificadora de la malaltia a les persones amb malaltia de Parkinson. Esperem continuar amb el registre i anticipar un anàlisi preliminar cap a finals del segon trimestre de 2025".
Comentaris