L'empresa biotecnològica de teràpia gènica SpliceBio, membre de CATALONIA.HEALTH, ha anunciat l'administració de la dosi SB-007 al primer pacient de l'estudi Fase 1/2 ASTRA, un vector viral adenoassociat (AAV), per al tractament de la malaltia de Stargardt. La malaltia de Stargardt és un trastorn hereditari de la retina causat per mutacions en el gen ABCA4.
Miquel Vila-Perelló, CEO i cofundador de SpliceBio, ha explicat: “La malaltia de Stargardt s'ha mantingut esquiva per a les teràpies gèniques a causa de la gran grandària del gen ABCA4. SB-007 és la primera teràpia gènica en el desenvolupament clínic dissenyada per restaurar l'expressió de la proteïna ABCA4 de longitud completa en tots els pacients amb malaltia de Stargardt, independentment de les seves mutacions. Tractar el primer pacient de l'estudi ASTRA amb SB-007 és una fita important per a SpliceBio i la comunitat de pacients amb malaltia de Stargardt, que tenen una necessitat desesperada d'una teràpia. Estic immensament orgullós del nostre excel·lent equip de SpliceBio, la profunditat de l'experiència en la direcció de nombrosos assajos de teràpia gènica oftalmològica en els últims 15 anys és incomparable.”
Aniz Girach, CMO de SpliceBio, va comentar: “Estem emocionats d'haver tractat el primer pacient als Estats Units amb la nostra teràpia gènica líder. Una única dosi de SB-007 té el potencial d'abordar la causa de la malaltia de Stargardt a totes les mutacions d'ABCA4. L'estudi Fase 1/2 ASTRA avaluarà la seguretat i l'eficàcia de l'SB-007 en pacients amb malaltia de Stargardt. Esperem continuar la inscripció en el nostre estudi de Fase 1/2 ASTRA, juntament amb el nostre assaig fundacional POLARIS, amb el propòsit final de proporcionar una teràpia eficaç i segura per als pacients. A mesura que avança l'estudi, el nostre objectiu és presentar dades en els pròxims congressos científics.”
Juntament amb l'estudi ASTRA, SpliceBio continua incloent activament els pacients a través del seu assaig POLARIS, un estudi d'història natural que monitoritza la progressió de la malaltia i els punts finals en els pacients amb malaltia de Stargardt.
Notícies relacionades:
Comentaris