Minoryx Therapeutics, membre de CataloniaBio & HealthTech, ha presentat la sol·licitud d'autorització de comercialització (MAA) del seu fàrmac leriglitazona a l'Agència Europea de Medicaments (EMA) per al tractament d’homes adults amb adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD). L'EMA ja ha validat el dossier de la sol·licitud i ara es troba en procés de revisió del Comitè de Medicaments d'Ús Humà (CHMP).

L'X-ALD és una malaltia neurodegenerativa hereditària minoritària o rara. El risc més gran per als pacients amb X-ALD, tant pediàtrics com adults, és el desenvolupament de la forma cerebral aguda, cALD. Actualment, no hi ha tractaments farmacològics disponibles per a pacients que pateixen X-ALD.

Leriglitazona és un fàrmac nou de Minoryx capaç de creuar la barrera hematoencefàlica i que ha demostrat un potencial important per tractar l'X-ALD i altres malalties del sistema nerviós central. La sol·licitud de comercialització es basa en dades de l'assaig clínic ADVANCE, fins ara, l'estudi internacional més gran que s'ha realitzat en pacients adults amb X-ALD. En aquest estudi, leriglitazona ha mostrat una reducció en la progressió de les lesions cerebrals i la incidència de cALD, així com una progressió menor en la pèrdua de l'equilibri, un dels símptomes característics de l'AMN. Aquestes dades estan recolzades per NEXUS, un segon estudi de Minoryx, encara en curs, on s'avalua l'ús de leriglitazona en nens amb cALD.

"El finançament recent i la presentació de l'MAA són dues fites importants en els preparatius de Minoryx cap a l'aprovació i la comercialització de leriglitazona per a pacients adults amb X-ALD a la Unió Europea" comenta el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx. “Si s'aprova, la leriglitazona seria la primera opció terapèutica per a aquests pacients que pateixen aquesta malaltia minoritària tan devastadora. Durant la revisió de l'MAA per part de l'EMA, seguirem investigant els beneficis de leriglitazona en altres poblacions de pacients amb X-ALD” explica Martinell.

Actualment, Minoryx està en converses amb la Food and Drug Administration (FDA) per definir els passos necessaris per arribar a l'aprovació de leriglitazona als Estats Units. Leriglitazona ha rebut la designació de medicament orfe per al tractament d'X-ALD tant de l’EMA com de l'FDA. També ha rebut la designació de malaltia pediàtrica rara i la d’avaluació per la via ràpida de l'FDA.